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2021年8款进口新药纳入中国突破性治疗药物名单

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2021-05-27  作者:铭医严选  

  截至2021年5月,中国国家药品监督管理局药品审评中心突破性治疗公示信息中显示,共有8款进口创新药在中国被正式纳入“突破性治疗品种名单”。获得突破性治疗药物资格的这8款进口新药,治疗的适应症涵盖了肺癌、淋巴瘤、癫痫、重症肌无力等多种疾病,有望为中国患者带来更多治疗选择。

八款进口新药纳入突破性药物名单

2021年纳入突破性治疗品种名单的8款进口新药,图源:中国国家药品监督管理局药品审评中心

  1. KRAS突变型非小细胞肺癌新靶向药sotorasib

  靶向药sotorasib(AMG 510) 于2021年1月被纳入突破性治疗品种名单,适应症为:治疗既往接受过至少一种系统性治疗的携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。

  由于直接并特异性靶向KRAS基因很困难,针对KRAS突变的靶向治疗一直处于探索阶段。2020年12月美国FDA授予sotorasib突破性药物资格[2],2021年月获得美国FDA优先审查[3]。Sotorasbi成为初款进入临床的KRAS G12C靶向药物,为KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者带来了新的希望。在相关临床试验(CodeBreak 100)中,Sotorasib组的客观应答率(ORR)为37.1%,疾病控制率(DCR)为80.6%,中位应答持续时间为10个月,中位无进展生存时间6.8个月,Sotorasib成为初款被证明实现无进展生存的KRASG12C抑制剂[4]。

突破性治疗新药

  2. 复发性或难治性滤泡性淋巴瘤新药parsaclisib

  2021年3月,新一代磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)口服抑制剂Parsaclisib在中国获批成为突破性治疗药物,用于治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤。

  根据2020年美国血液学会年会(ASH)上公布的相关数据,复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者在接受parsaclisib治疗后,客观缓解率为73%,中位缓解持续时间为15.9个月,中位无进展生存期达到15.8个月[5]。

  3. 全身型重症肌无力新药巴托利单抗

  巴托利单抗是一款靶向新生儿Fc受体(FcRn)的全人源单克隆抗体。2021年1月巴托利单抗(HBM9161)被纳入突破性治疗品种名单,用于治疗全身型重症肌无力。

  目前巴托利单抗在中国已获批开展多项临床研究,治疗适应症包括重症肌无力、视神经脊髓炎(NMO)、Graves眼病、免疫性血小板减少症(ITP)、自身免疫溶血性贫血、慢性脱髓鞘性多发性神经病等[6]。

突破性治疗药物

图源:harbourbiomed

  4. 罕见儿童癫痫新药soticlestat

  Soticlestat(TAK-935)是一款靶向CH24H(一种在大脑中表达的酶,可在谷氨酸过度激活神经传递系统通路中发挥作用)的选择性抑制剂,具有降低癫痫易感性和改善癫痫控制的潜力。2021年1月,Soticlestat在中国被纳入突破性治疗品种,用于治疗两种罕见儿童难治性癫痫:Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征[7]。

  5. 非酒精性脂肪性肝炎新药Semaglutide

  Semaglutide是一种胰高血糖素样肽-1类似物,于2021年1月被纳入突破性治疗品种名单,用于治疗非酒精性脂肪肝性肝炎。该药于2019年在美国获批用于改善2型糖尿病成人患者的血糖控制,成为全球初款口服胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂药物[8]。

  在治疗非酒精性脂肪性肝炎方面,一项II期临床试验结果显示,在不加剧肝脏纤维化的情况下,在72周时高剂量组接受 semaglutide治疗的患者中,疾病缓解率为59%,而安慰剂组为17%[9]。

  6. 儿童呼吸道合胞病毒所致中重度呼吸道感染新药

  在研新型人RSV融合蛋白抑制剂JNJ-53718678,具有治疗呼吸道合胞病毒(RSV)感染的潜力。2021年3月该药进入突破性治疗品种名单,适应症为治疗儿童呼吸道合胞病毒导致的中重度呼吸道感染。

  7. 呼吸道合胞病毒RSV下呼吸道疾病单克隆抗体nirsevimab

  Nirsevimab是一款靶向呼吸道合胞病毒的单克隆抗体,于2021年1月纳入中国突破性治疗品种名单,用于预防呼吸道合胞病毒(RSV)下呼吸道疾病,适用条件为:

  (1) 婴儿的第1个RSV感染季

  (2) 患有早产儿慢性肺病(CLD)或患有血液动力学显著改变的先天性心脏病(CHD)婴儿、儿童中的第1个和第2个RSV感染季。

  8. 巨细胞病毒感染新药Maribavir

  巨细胞病毒感染是器官移植手术后患者常常出现的术后感染之一。UL97蛋白激酶抑制剂Maribavir可以抑制巨细胞病毒复制的潜力,进而达到治疗感染的目的。2021年1月Maribavir进入中国突破性治疗药物名单,用于治疗器官移植手术后的巨细胞病毒感染。今年5月,美国FDA授予Maribavir优先审查资格,用于器官移植或造血细胞移植患者出现的难治性、有或无耐药性(R/R)巨细胞病毒感染的治疗[10]。

  相关阅读:2021年3月国内外药物获批新资讯

  2020年突破性治疗审评通道的建立,大大提高了新药从研发到上市的速度。期待这8款突破性治疗药物能够早日获批进入中国市场,为中国患者带来更新更有效的治疗选择。


参考来源:

[1] 中国国家药品监督管理局药品审评中心

http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=27

[2]https://www.amgen.com/media/news-releases/2020/12/amgens-sotorasib-granted-breakthrough-therapy-designation-for-advanced-or-metastatic-nonsmall-cell-lung-cancer-patients-with-kras-g12c-mutation/

[3]https://www.amgen.com/newsroom/press-releases/2021/02/fda-grants-sotorasib-priority-review-designation-for-the-treatment-of-patients-with-kras-g12c-mutated-locally-advanced-or-metastatic-non-small-cell-lung-cancer

[4] https://ascopost.com/news/february-2021/phase-ii-codebreak-100-validates-early-benefit-for-kras-inhibitor-in-nsclc/

[5]https://www.businesswire.com/news/home/20201207005129/en/Incyte-Announces-Parsaclisib-Treatment-Results-in-High-Rate-of-Rapid-and-Durable-Responses-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-B-Cell-Non-Hodgkin-Lymphomas

[6]https://www.harbourbiomed.com/therapeutics/2.html

[7]https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2020/phase-2-elektra-study-of-soticlestat-tak-935ov935-meets-primary-endpoint-reducing-seizure-frequency-in-children-with-dravet-syndrome-or-lennox-gastaut-syndrome/

[8] https://www.novonordisk.com/content/Denmark/HQ/www-novonordisk-com/en_gb/home/media/news-details.2172050.html

[9] http://www.pmlive.com/pharma_news/novo_nordisk_trumpets_nash_data_with_semaglutide_1339945

[10]https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2021/us-food--drug-administration-grants-priority-review-of-maribavir-for-the-treatment-of-post-transplant-recipients-with-cytomegalovirus-infection-in-those-resistant-andor-refractory-to-prior-anti-cmv-treatment/


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